전 세계 5억 명의 인구가 겪는 가장 흔한 감각기 질환인 난청, 그중 절반 이상은 유전적 요인에서 비롯된다. 지금까지 유전성 난청은 보청기나 인공와우 같은 보조기기에 의존한 청각 재활이 유일한 해결책이었으며, 근본적인 완치를 기대하기는 어려웠다. 하지만 최근 국내 연구진이 유전자 편집 기술을 이용해 손상된 청각 기능을 회복시키는 획기적인 치료 플랫폼을 개발하며, 난치병으로 여겨졌던 유전성 난청 정복의 새로운 가능성을 열었다.

 

연세대학교 의과대학 정진세 교수 연구팀은 기존 기술의 한계를 뛰어넘는 새로운 유전자 가위 전달 플랫폼 'eVLP(engineered Virus Like Particles)'를 개발했다고 밝혔다. 유전자 편집 기술은 특정 유전자를 교정해 질병을 치료하는 방식으로, 난청 치료의 유력한 대안으로 주목받아왔다. 그러나 기존에는 유전자 가위를 귀 내부의 세포까지 전달하기 위해 '바이러스'를 운반체로 사용했는데, 이는 인체에 주입 시 종양 발생이나 면역반응 등 예측 불가능한 부작용을 일으킬 수 있다는 심각한 안전성 문제를 안고 있었다.

 

연구팀이 개발한 eVLP는 바이러스를 사용하지 않는 새로운 방식의 전달체다. 이는 문제 유전자를 잘라내는 가위 역할을 하는 'Cas9 단백질'과 이 가위를 정확한 위치로 안내하는 'sgRNA'를 결합한 나노입자 형태로, 바이러스 운반체의 잠재적 위험성을 원천적으로 차단한 것이 특징이다. 연구팀은 유전성 난청을 유발한 실험 쥐 모델에 이 새로운 플랫폼을 직접 적용하여 그 효과를 검증했다. 그 결과는 놀라웠다. eVLP를 주입한 지 7주 후, 실험 쥐의 청력이 약 20dB(데시벨)가량 개선된 것이 확인되었다. 이는 일상적인 대화에 어려움을 느끼는 수준에서 벗어날 수 있는 의미 있는 변화다.

 

단순히 청력 수치만 개선된 것이 아니었다. 소리를 증폭시키는 핵심 역할을 하는 내이의 '외유모세포' 기능 역시 정상에 가깝게 회복되었다. 정상 세포의 막전압(-63mV)과 비교했을 때, 치료 전 평균 –49mV에 불과했던 난청 쥐의 세포 기능이 치료 후 –59mV까지 회복된 것이다. 특히 유전자 편집 효율성 측면에서 압도적인 성능을 보였다. 기존 바이러스 방식의 편집률이 0.6%에 그쳤던 반면, 새로운 eVLP 플랫폼은 평균 14%, 최대 50%에 달하는 편집률을 기록하며 무려 23.5배나 향상된 효과를 입증했다.

 

이번 연구는 중요한 임상적 통찰 또한 제공했다. 유전자 편집 치료가 어린 쥐에게는 효과가 있었지만, 완전히 성장한 쥐에게는 효과가 나타나지 않은 것이다. 이는 유전성 난청 치료의 '골든타임'이 존재하며, 질환이 깊어지기 전 조기 진단과 빠른 치료적 개입이 무엇보다 중요하다는 사실을 시사한다. 정진세 교수는 "이번 연구는 바이러스가 아닌 물질을 이용해 청각 기능을 회복시킨 세계 최초의 사례"라며, "향후 인공와우 이식 등을 대체할 수 있는 정밀의료 기술 개발의 초석이 될 것"이라고 그 의의를 밝혔다.